Новый препрат для лечения оротовой ацидурии

В США одобрен препарат Xuriden (действующее вещество уридин триацетат) для лечения пациентов с наследственной оротовой ацидурией, редкого нарушения обмена веществ, которым страдает около 20 человек во всем мире.

ацидурия

Болезнь наследуется от рецессивного гена. В организме нарушается способность синтезировать уридин, компонент рибонуклеиновой кислоты (РНК). Болезнь проявляется следующими признаками: нарушение формулы крови (анемия, снижение числа нейтрофилов и лейкоцитов), обструкция мочевыводящих путей конкрементами оротовой кислоты, задержка в развитии.

Xuriden единственный препарат данной категории. Из-за очень низкой потребности в нем, для стимулирования его производства, компании были предоставлены финансовые льготы, а также право на эксклюзивность в создании новых лекарств и биопрепаратов для предупреждения и лечения других редких заболеваний у детей.

Xuriden выпускается в качестве гранул для перорального применения, употребляется один раз в день. Перед употреблением рекомендуется смешать продукт с молоком или пищей. В результате шестинедельного клинического испытания на четырех пациентах в возрасте от 3 до 19 лет была подтверждена полная безопасность и высокая эффективность препарата. У всех участников исследования были зафиксирована стабилизация гематологические параметров, а побочные эффекты отсутствовали.

По материалам www.fda.gov

Метки , . Закладка постоянная ссылка.

Оставить комментарий